（人民日報健康客戶端記者 趙萌萌）當地時間3月18日，美國食品藥品監督管理局宣布批准Orchard Therapeutics公司研發的基因療法Lenmeldy上市，用于治療異染性腦白質營養不良兒童患者。定價爲425萬美元（約合人民幣3070萬元）一劑，超過Hemgenix躍升爲有史以來最昂貴的藥物。

人民日報健康客戶端根據各企業公布信息統計，截至3月22日，FDA批准上市的5款全球最貴藥物，均爲基因療法。涉及的適應症分別爲易染性腦白質營養不良、A型血友病、B型血友病、杜氏肌營養不良以及腦性腎上腺腦白質營養不良。

清華大學藥學院創院院長、全球健康藥物研發中心主任丁勝向人民日報健康客戶端記者表示，“基因療法定價不菲的原因有多重，定價策略需要綜合考量研發投入、生産成本、潛在療效和市場需求等多種因素。”

據Orchard公司稱，Lenmeldy是美國食品藥品監督管理局批准的治療早發型異染性腦白質營養不良兒童患者的唯一療法。這種疾病是一種極其罕見、進展迅速、不可逆轉且最終致命的神經代謝疾病，常見于6個月至2歲之間的嬰兒，通常會剝奪患者行走、說話和生活的能力，大多數患者會在發病後五年內死亡。

“一種基因治療是指將外源正常基因通過基因轉移技術導入靶細胞，以糾正或代償基因缺陷和異常引起的疾病，最終達到治療目的的一種生物治療方法。跟普通藥物相比，這一治療方式的前期研發有很高門檻，治療基因的設計、優化乃至載體選擇都不容易，而基因療法的鏈條非常長，選擇何種載體、何種片段的治療基因、基因治療過程中采用何種技術，每一個環節都需要根據患者的情況進行設計以及質檢，才能保證安全，這就導致有些品種的藥品難以批量化生産，生産成本居高不下。”丁勝解釋。

丁勝表示，“基因治療有望實現對單基因遺傳病的徹底治愈，高定價有其合理性。提高産量，降低生産成本是目前基因療法亟需突破的痛點難點，目前科學界已經在著手研發一套標准化的基因載體系統，有了標准化的基因載體系統之後，在不久的將來，基因療法就能實現標准化/規模化的生産，讓更多患者獲益。”